Behandling av SMA med Zolgensma

Skriftlig fråga 2020/21:2284 av Serkan Köse (S)

Serkan Köse (S)

Behandling av SMA med Zolgensma (pdf, 87 kB)

till Socialminister Lena Hallengren (S)

Spinal muskelatrofi, SMA, är en ovanlig och genetisk neuromuskulär sjukdom som varje år drabbar ett tiotal barn i Sverige. Att ta hand om och behandla barn med SMA är i nuläget kostsamt och kräver stora resurser för både sjukvården och barnens familjer.

I maj förra året blev behandling med Zolgensma, som visat kliniskt signifikant effekt både innan symtom har uppträtt och när väl symtom dyker upp vid SMA typ 1, godkänd som första genterapin mot spinal muskelatrofi i EU. Det är ett viktigt framsteg för patienterna och deras familjer och för forskningen som har haft en viktig roll i att arbetet har drivits framåt.

Regeringen har vidtagit flera åtgärder för en likvärdig tillgång till läkemedel i hela Sverige så att barn som behöver medicin till sällsynta sjukdomar kan få det. Det är därför av stor vikt att Sverige inte hamnar efter i att säkerställa att barn som är drabbade av SMA får tillgång till den behandling som behövs och även att vi går i bräschen för en diskussion i EU för säkrare tillgång till behandling.

Med anledning av detta vill jag fråga socialminister Lena Hallengren:

Avser ministern att göra något för att säkra tillgången till behandling med Zolgensma i Sverige?

Frågan är besvarad

Händelser

Inlämnad: 2021-03-22 Överlämnad: 2021-03-22 Anmäld: 2021-03-23 Svarsdatum: 2021-03-31 Sista svarsdatum: 2021-03-31

Skriftliga frågor

Riksdagens ledamöter kan kontrollera regeringen genom att ställa skriftliga frågor till ministrarna. Ministrarna besvarar frågorna skriftligt.

Svar på skriftlig fråga

Svar på fråga 2020/21:2284 av Serkan Köse (S)
Behandling av SMA med Zolgensma

Serkan Köse har frågat mig om jag avser göra något för att säkra tillgången till behandling med Zolgensma i Sverige.

Avancerade terapier, såsom gen- och cellterapier, innebär stora möjligheter och kan komma att användas för patientgrupper som idag behöver behandling livet ut eller som helt saknar behandling. Därtill har terapierna potential att bota sjukdomar som idag inte går att bota.

I Sverige är det regionerna som har det slutgiltiga ansvaret för införande av läkemedel. Genom nationellt ordnat införande samverkar alla Sveriges regioner för att uppnå en jämlik, kostnadseffektiv och ändamålsenlig användning av nya läkemedel över hela landet. Staten stöder regionerna i det arbetet, bland annat genom att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) gör hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel och medicinteknik. TLV överlämnade för några veckor sedan sin hälsoekonomiska bedömning av Zolgensma till regionerna.

När det gäller införandet av de nya gen- och cellterapierna finns vissa utmaningar, bland annat för finansierings- och prissättningssystemen. Dessa behandlingar kommer ofta ha en betydligt högre engångskostnad per patient än traditionella behandlingar. Det finns dessutom i nuläget betydande osäkerhet kopplad till långtidseffekterna av dessa läkemedel, varför det finns ett behov av uppföljning av läkemedlen i klinisk vardag. Mot denna bakgrund har regeringen gett TLV i uppdrag att bland annat utreda hur betalningsmodeller för gen- och cellterapier kan utvecklas för att hantera de stora behandlingskostnader och de osäkerheter som är kopplade till bland annat långtidseffekterna av dessa läkemedel. Uppdraget ska redovisas senast den 1 maj 2021.

Sverige ska ta tillvara medicinens nya upptäckter och erbjuda medborgarna en jämlik, kostnadseffekt och ändamålsenlig användning av nya läkemedel över hela landet.

Stockholm den 31 mars 2021

Lena Hallengren