Behandling med särläkemedel för människor med sällsynta sjukdomar
Interpellation 2015/16:309 av Barbro Westerholm (L)
Interpellationen är besvarad
Händelser
- Inlämnad
- 2016-01-14
- Överlämnad
- 2016-01-15
- Anmäld
- 2016-01-19
- Svarsdatum
- 2016-01-26
- Besvarad
- 2016-01-26
- Sista svarsdatum
- 2016-01-29
Interpellationer
Interpellationer är en typ av frågor som debatteras i kammaren nästan varje vecka. Ledamoten ställer interpellationen skriftligt till en minister i regeringen och får svar både skriftligt och muntligt av ministern som kommer till kammaren. Debatterna dokumenteras i kammarens protokoll.
Interpellationen
till Statsrådet Gabriel Wikström (S)
I dag utvecklas allt fler läkemedel för patienter med sällsynta och svåra sjukdomstillstånd. När läkemedlen godkänts för användning av den europeiska och den svenska läkemedelskontrollen därför att deras nytta överstiger risken för biverkningar är det inte säkert att de kommer patienterna till del, därför att priset anses för högt och läkemedlen därigenom inte uppvisar kostnadseffektivitet.
Med det ersättningssystem vi har för läkemedel i dag, där statliga medel överförs till landstingen, som i sin tur gör en fördelning av läkemedelsbudgeten på olika sjukhus, kliniker, vårdgivare etcetera, kan det bli omöjligt för till exempel en klinik att inom ramen för sin budget finansiera behandlingen av en patient med en sällsynt diagnos med ett särläkemedel.
För att komma till rätta med det problemet har det införts ett så kallat ordnat införande av nya läkemedel med syfte att uppnå en jämlik, kostnadseffektiv och ändamålsenlig användning av nya läkemedel över hela landet. Här samarbetar alla landsting, berörda myndigheter och läkemedelsföretag i en gemensam process för införande av nya läkemedel.
Vid ett seminarium om särläkemedel på Läkemedelsverket före jul framkom en rad problem som man inte kommit till rätta med genom processen ordnat införande. De problemen behöver tacklas för att patienter med sällsynta diagnoser och behov av behandling med särläkemedel ska få optimal läkemedelsbehandling. Det handlar både om organisation av vården för berörda patienter och om läkemedlens användning och prissättning.
Vi har i dag Ågrenska, som är ett nationellt kompetenscentrum för sällsynta diagnoser, men det skulle också behövas specialiserade kliniker, så kallade centers of excellence, för olika diagnoser dit patienterna kan hänvisas. Behandling med särläkemedel bör inledas vid en sådan specialiserad klinik, där man sätter upp mål för behandlingen och avgör både när den ska inledas och när den eventuellt ska avslutas. Sjukdomsregister för de olika tillstånden behöver skapas i den mån de inte redan finns för att underlätta genomförande av kliniska prövningar och möjliggöra uppföljning av behandlingsresultat med godkända läkemedel.
Prissättningen för särläkemedel behandlas vad jag förstår för närvarande i Regeringskansliet. I det sammanhanget vill jag framföra att företagen för godkännande borde redovisa sina utvecklingskostnader och sin prissättningsmodell. Statlig finansiering av behandlingen med dessa läkemedel kan vara en lösning för att patienterna utan dröjsmål efter godkännandet ska kunna få tillgång till medlen.
Mot bakgrund av ovanstående vill jag fråga vad statsrådet och regeringen avser att göra för att människor med sällsynta diagnoser ska kunna få tillgång till optimal behandling, särskilt med särläkemedel.
Debatt
(7 Anföranden)
Interpellationsdebatt 2015/16:309
Webb-tv: Behandling med särläkemedel för människor med sällsynta sjukdomar
Dokument från debatten
- Tisdag den 26 januari 2016Kammarens föredragningslistor 2015/16:58
- Protokoll 2015/16:58 Tisdagen den 26 januariProtokoll 2015/16:58 Svar på interpellation 2015/16:309 om behandling med särläkemedel för människor med sällsynta sjukdomar
Protokoll från debatten
Anf. 115 Statsrådet Gabriel Wikström (S)
Herr talman! Barbro Westerholm har frågat mig vad jag avser att göra för att människor med sällsynta diagnoser ska kunna få tillgång till optimal behandling, särskilt med särläkemedel.
Inledningsvis vill jag säga att jag instämmer med Barbro Westerholm om att det finns problem som rör vård och behandling av patienter med sällsynta diagnoser. Det handlar bland annat om hur vården är organiserad och om dyra läkemedel. Min bedömning är därför att ingen enskild åtgärd kommer att kunna lösa hela problembilden.
STYLEREF Kantrubrik \* MERGEFORMAT Svar på interpellationer
I Regeringskansliet pågår för närvarande ett beredningsarbete i syfte att pröva hur stödet till patienter med sällsynta diagnoser och deras anhöriga, inom ramen för de ordinarie strukturerna, kan förbättras. Socialstyrelsen har bland annat ett regeringsuppdrag som innefattar att lämna förslag på hur Nationella funktionen för sällsynta diagnoser (NFSD) ska organiseras efter 2017. Uppdraget ska slutredovisas i april 2016.
Även betänkandet från utredningen om högspecialiserad vård (SOU 2015:98) utgör ett led i översynen av området sällsynta diagnoser. Utredningen föreslår i sitt betänkande att Socialstyrelsen ges i uppdrag att utse en särskild grupp med uppdrag att se över samtliga i Sverige kända sällsynta diagnoser och om diagnostik och behandling av dessa kan bedömas vara högspecialiserad vård och därmed bör koncentreras i högre utsträckning än i dag.
Vad gäller prissättningen av läkemedel till patienter med sällsynta tillstånd finns en särskild problematik. I en värdebaserad prissättningsmodell kommer dessa sällan att kunna uppvisa kostnadseffektivitet, trots att det kan vara läkemedel för behandling av mycket allvarliga tillstånd. TLV ska dock, när de fattar beslut om subvention, även ta hänsyn till människovärdesprincipen och behovs- och solidaritetsprincipen. I de allra flesta fall har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket fattat beslut om att särläkemedel ska ingå i förmånerna när de haft en sådan ansökan. I betänkandet Läkemedel för djur, maskinell dos och sällsynta tillstånd (SOU 2014:87) föreslås en särskild prissättningslösning för läkemedel för sällsynta tillstånd. TLV bedömer dock i sitt remissvar att det går att hitta lösningar inom ramen för TLV:s utvecklingsarbete av den värdebaserade prissättningen även för dessa läkemedel.
Som Barbro Westerholm nämner är finansieringen ytterligare en svårighet vad gäller läkemedel för sällsynta tillstånd. Staten ger landstingen ett bidrag för kostnader för läkemedel inom förmånerna. I överenskommelsen om statens bidrag till landstingen för kostnaderna för läkemedelsförmånerna finns det en särskild hantering för läkemedel som används vid behandling av sjukdomar som är mycket ojämnt fördelade mellan landstingen och där användningen kan medföra en betydande merkostnad för ett enskilt landsting.
Ytterst är det dock landstingens ansvar hur de fördelar budgeten inom ramen för deras verksamhet så att även patienter med sällsynta diagnoser får en effektiv vård och behandling.
Det pågår inom flera områden och på olika nivåer ett utvecklingsarbete för att förbättra vård och behandling av patienter med sällsynta diagnoser. Som jag nämnde inledningsvis tror jag inte att lösningen finns i någon enskild åtgärd. En strategisk utveckling av området förutsätter en noggrann analys av utvecklingen och de förslag som ligger på regeringens bord. Först därefter kan regeringen ta ställning till eventuella åtgärder.
Anf. 116 Barbro Westerholm (L)
Herr talman! Jag vill tacka för svaret.
Det här inrymmer en rad olika problem. De här sjukdomarna förekommer för kanske 1 på 10 000 invånare, eller mindre än så. Det är några hundra olika tillstånd som är kända. En del uppträder tidigt i livet. Andra diagnostiseras sent. Människor går då, under kanske många år i livet, med hälsoproblem som ingen riktigt vet vad de ska göra åt innan diagnos ställs.
STYLEREF Kantrubrik \* MERGEFORMAT Svar på interpellationer
Ministern tog upp Ågrenska som är ett nationellt kompetenscentrum för sällsynta sjukdomar. Men det är mer av en mötesplats för barn och ungdomar med sådana tillstånd och deras familjer. Det är inte specialiserat på vilka vårdinsatser som ska till.
Före jul hölls ett seminarium på Läkemedelsverket. En medarbetare där, som har arbetat mycket med särläkemedel för just de här tillstånden men också för cancrar av olika slag, höll i ett seminarium. Jag tyckte att det kom fram ganska bra förslag om hur man skulle kunna arbeta vidare.
Till att börja med måste behandlingen vara grundad på medicinska behov. Det finns sociala behov också. Men när hälso- och sjukvården ska in är det de medicinska behoven det gäller. Det ska vara vetenskaps- och evidensbaserad behandling.
Det var också tydligt att diagnostik och insättande av behandling måste centraliseras. Vad som kan göras lokalt och vad som behöver göras vid ett specialiserat center kan man sedan ta upp med en vårdcentral där personen bor.
Ministern nämnde Måns Roséns utredning om högspecialiserad vård. Jag tror att vi måste ha rikscentrum för de olika grupperna av tillstånd. Göran Stiernstedts utredning om effektiv vård går också i den riktningen.
Till de centrumen behövs diagnosbaserade register för att man ska kunna följa behandlingsresultat. Det finns för en del av hälsoproblemen. En del patientorganisationer har byggt upp egna register. Några har tagits över av landstingen. Men staten borde se till att det finns för alla tillstånden.
Det underströks också att det är viktigt att det finns behandlingsmål, att man bestämmer sig för att sätta in en behandling men också att man ska kunna avsluta behandlingar som inte ger någon effekt. Vården fungerar inte på det sättet för de här patienterna.
Det här är det som jag har tänkt beröra när det gäller diagnostikbehandling. Jag återkommer mer specifikt till läkemedlen i nästa inlägg.
Anf. 117 Statsrådet Gabriel Wikström (S)
Herr talman! Jag vill tacka Barbro Westerholm för interpellationen.
Precis som jag sa i mitt svar tittar vi just nu på hur den nationella funktionen ska se ut efter 2017. Med i den beredningen finns alla frågor som Barbro Westerholm tar upp.
Det är värt att nämna att det i dagsläget pågår ett arbete för att inrätta centrum för sällsynta diagnoser i respektive sjukvårdsregion. Det är positivt. Det kan många gånger koka ned till att vara en resursfråga eller till att man inte har tillgång till kompetenser på områden där det kan vara svårt att hitta, just eftersom det handlar om sällsynta diagnoser. Men att etablera de regionala centrumen är ändå ett steg i rätt riktning.
Jag tror också att det är viktigt att se de övriga förändringarna som vi gör inom hälso- och sjukvården. Det handlar om alltifrån att vi ser över hur vi ska gå vidare med Måns Roséns utredning om den högspecialiserade vården till det arbete som pågår med att bilda större regioner. Det är viktigt att se att situationen för människor med sällsynta diagnoser kommer att hjälpas av det utvecklingsarbete som pågår på flera håll inom hälso- och sjukvården. Det innebär att vi kan koncentrera mer kunskap och erfarenhet. Det kommer definitivt att gynna dem som lider av sällsynta sjukdomar i dag.
STYLEREF Kantrubrik \* MERGEFORMAT Svar på interpellationer
Jag tycker att det är ett bra arbete som är på gång. Jag har redogjort för mycket i mitt svar. Det här var några komplement.
Som jag ständigt återkommer till tror jag att nyckeln är att vi inte ska tro att det finns någon enskild lösning som kommer att möta behoven. Det är just genom att göra olika åtgärder över ett brett spektrum som vi kan ta oss an problemen.
Anf. 118 Barbro Westerholm (L)
Herr talman! Erfarenheten från Regionala cancercentrum kan också hjälpa oss i sammanhanget. Socialutskottet håller på och följer upp hur det har gått med det riksdagsbeslutet. Det ger effekt när man skapar sådana kunskapsrika enheter.
När det gäller läkemedlen utgör särläkemedel en ganska liten del av den totala läkemedelsnotan. Men när det kommer till behandling av en enskild patient kan en klinik säga att den inte klarar det inom den budget som den har fått. Det är beklagligt.
På läkemedelsområdet har den europeiska läkemedelskontrollen nämligen snabbat på godkännandeprocessen. Det finns ett patient- och konsumentråd inom den europeiska läkemedelskontrollen där det finns företrädare för olika sällsynta diagnoser. De är behjälpliga i värderingen av de här preparaten. Registreringstiderna har kortats där. Man godkänner att det gör nytta, att nyttan överstiger riskerna. Sedan kommer läkemedlet till Sverige, och där gör Läkemedelsverket allt för att snabba på godkännandet. Men då kan patienterna inte få läkemedlen eftersom prisfrågan kommer in.
Hur bedömer TLV hälsoekonomin för de individerna? Alla kan ju inte befinna sig i yrkeslivsverksamhet. De hälsoekonomiska sätten att värdera om det är hälsoekonomiskt lönsamt stöter på klara etiska problem.
Nu har man gått in för det ordnade införandet av de mycket dyra läkemedlen. Men det tar också lång tid. Det finns andra modeller. I Norge betalar staten, vad jag har förstått, under de första två åren av registreringen, för att slippa den diskussionen. Under tiden får man då ökad erfarenhet av preparaten. Naturligtvis följs de som använder medlen upp noga. Där kan man då ha glädje av ett patientregister.
Vi måste alltså hitta en bättre metod än den långsamma som vi har i dag. Jag vet att det kommer att komma en proposition ganska snart och hoppas på en lösning. Det är möjligt att ministern inte kan berätta om den ännu. Men jag vill ändå få fram den här reflektionen. Den här frågan är nämligen på tapeten också i Statens medicinsk-etiska råd.
Det här är en liten del av läkemedelsnotan, men av skälet att det blir så dyrt för en enskild klinik eller ett enskilt sjukhus kommer inte preparaten patienterna till del inom rimlig tid.
Anf. 119 Statsrådet Gabriel Wikström (S)
Herr talman! Det är flera delar i det som Barbro Westerholm tar upp som jag skulle vilja kommentera.
En del är TLV:s arbete. Det pågår just nu ett utvecklingsarbete på myndigheten - när man på grundval av den värdebaserade prissättningen genomför sina analyser och sätter priserna ska man också titta på vad man skulle kunna göra för att inom ramen för utvecklingsarbetet ta större hänsyn till särläkemedel. Jag tycker att det är positivt att man tar tag i den här frågan, för det kan hjälpa oss på vägen.
STYLEREF Kantrubrik \* MERGEFORMAT Svar på interpellationer
Det ska också sägas att inom nuvarande system, alltså inom ramen för de statsbidrag på 22 ½ miljard som staten ger till landstingen för läkemedel inom förmånen, finns det en så kallad solidarisk finansiering av enskilda läkemedel mellan landstingen. Det här är ett sätt att hantera en ojämn fördelning av patienter som kräver dyra behandlingar så att inte ett enskilt eller några enskilda landsting ska drabbas extra hårt. I många fall kan särläkemedel uppfylla kriterierna för att inkluderas i den här solidariska finansieringen, och då ingår naturligtvis även dessa.
Vad det kokar ned till och vad som många gånger har varit beklämmande i enskilda fall, där vi kan tycka att byråkratin jobbar mot individen, är precis det Barbro Westerholm tar upp: Enskilda klinker har fått bära stora kostnader som de egentligen inte haft råd med, och de kanske har känt sig tvingade att hitta lösningar som inte har varit till gagn för patienten.
Här är det viktigt att framhålla att landstingen har möjligheten att budgetera på ett annat sätt så att man inte lägger hela ansvaret på enskilda kliniker eller enskilda sjukhus utan faktiskt tar ett solidariskt ansvar inom landstingen.
Ur ett landstingsperspektiv är särläkemedel inte ett särskilt stort problem, inte ens för de allra minsta landstingen, utan det är på kliniknivå eller sjukhusnivå som de möjligtvis kan stjälpa en budget. För landstingen som helhet borde de inte göra det, och det vore faktiskt värt att titta på vilka budgeteringstekniker man skulle kunna använda för att ta ett helhetsansvar.
Anf. 120 Barbro Westerholm (L)
Herr talman! När riksdagen 1998 beslöt att landstingen skulle ta över ansvaret för läkemedelsnotan var ju tanken att landstingen skulle bli mer kostnadsmedvetna och se till att läkemedel inte överanvändes eller felanvändes. Då såg vi inte att det skulle medföra den här komplikationen.
Jag tycker att man före godkännande av ett läkemedel ska kräva att läkemedelsföretaget på ett transparent sätt visar vad de olika delarna, forskning och så vidare, har kostat för att få en registrering. Så var det faktiskt för länge sedan - då var man tvungen att presentera detta på ett tydligt sätt.
En kanske lite vild idé: Det kommer ju en forskningsproposition som ministern inte har ansvar för fullt ut, men man skulle ju kunna tänka sig att det görs en satsning med statliga medel på forskning om framtagande av läkemedel för sällsynta diagnoser och att man därmed från statens sida följer med i vad det kostar och vad det är för resurser som krävs från början. Då får man liksom egen erfarenhet av var det hela landar.
Det finns säkert många fler idéer, men det är inte sista gången vi diskuterar den här frågan.
Anf. 121 Statsrådet Gabriel Wikström (S)
Herr talman! Det är definitivt inte sista gången vi diskuterar den här frågan. Det är en stor utmaning, inte bara i dag utan också för framtiden. Alla idéer, vilda eller ej, är välkomna även om Barbro Westerholm naturligtvis förstår att jag inte kan svara vare sig bu eller bä i den här debatten.
STYLEREF Kantrubrik \* MERGEFORMAT Svar på interpellationer
Jag är väldigt glad över det engagemang som Barbro Westerholm och andra visar i den här frågan, för läkemedelsfrågan är som sagt en strategiskt viktig fråga för utvecklingen av den framtida hälso- och sjukvården.
Det handlar om en fantastisk utveckling där vi med hjälp av nya läkemedel kan bota och lindra på ett sätt som tidigare generationer bara har kunnat drömma om. Samtidigt står vi inför organisatoriska, administrativa och ekonomiska utmaningar där det finns risk att läkemedlen blir en gökunge som äter upp annan verksamhet.
Vi måste hantera den här frågan på olika nivåer för att kunna ta till vara de fördelar som finns utan att det tränger undan annan behandling eller annan verksamhet. Det är det vi jobbar med på nationell nivå men också i mycket nära samarbete med landstingen, inte minst via SKL.
Tack än en gång för interpellationen, Barbro Westerholm! Vi återkommer i frågan.
Överläggningen var härmed avslutad.
Intressenter
Frågeställare
Interpellationer
Interpellationer är en typ av frågor som debatteras i kammaren nästan varje vecka. Ledamoten ställer interpellationen skriftligt till en minister i regeringen och får svar både skriftligt och muntligt av ministern som kommer till kammaren. Debatterna dokumenteras i kammarens protokoll.